Колбин Алексей Сергеевич - доктор медицинских наук, профессор, заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины, ПСПбГМУ им. И.П. Павлова Минздрава России; профессор кафедры фармакологии медицинского факультета СПбГУ.
SPIN-код: 7966-0845
Kolbin Alexey - MD, DrSci, Professor, Head of the Department of Clinical Pharmacology and Evidence-Based Medicine, I.P. PavlovFirst SPbSMU MOH Russia; professor of the Department of Pharmacology, Medical Faculty, St. Petersburg State University.
SPIN-code: 7966-0845
Вилюм Ирина Александровна - врач-клинический фармаколог, СПбГУ, Клиника высоких медицинских технологий им. Н.И. Пирогова, СПбГУ; ассистент кафедры клинической фармакологии и доказательной медицины, ПСПбГМУ им. И.П. Павлова Минздрава России.
Vilyum Irina - clinical pharmacologist Clinic of high medical technologies of N.I. Pirogov, Saint-Petersburg State University; assistant of professor of the Department of Clinical pharmacology and Evidence-Based Medicine, I.P. Pavlov First SPbSMU MOH Russia.
SPIN-code: 7168-6396
Балыкина Юлия Ефимовна - кандидат физико-математических наук, кафедра процессов управления, факультет прикладной математики.
Balykina Julia - PhD in Physico-mathematical sciences, Department of control processes, faculty of applied mathematics.
Проскурин Максим Александрович - ассистент кафедры математического моделирования энергетических систем, факультет прикладной математики-процессов управления.
SPIN-код: 7406-2352
Proskurin Maksim - assistant of the Department of mathematical modeling of energy systems, faculty of applied mathematics and control processes.
SPIN-code: 7406-2352
Карпов Олег Ильич - доктор медицинских наук, профессор — АО «Санофи Россия», руководитель группы по экономике здравоохранения региона Евразия.
Москва.
Karpov Oleg - MD, DrSci, Professor, Head of Eurasia HEOR in JSC «Sanofi Russia».
Moscow.
Болезнь Помпе (БП) — редкое наследственное заболевание, характеризующееся при отсутствии эффективной ферментзаместительной терапии (ФЗТ) прогрессирующей мышечной слабостью, сердечно-лёгочной недостаточностью и другими жизнеугрожающими симптомами. Лечение БП представляется затратным, однако данных об экономическом бремени заболевания в Российской Федерации нет.
Осуществлён анализ прямых (стоимость ФЗТ, лабораторных и инструментальных методов исследования, стоимость изделий медицинского назначения и др.) и непрямых (недополученный доход пациента в связи с временной нетрудоспособностью или родителя по уходу за ребенком, выплаты по инвалидности, недополучение внутреннего валового продукта и т. п.) расходов при БП с поздним началом. В случае манифестации БП в детском возрасте прямые медицинские затраты были на 11,4 %, а непрямые немедицинские — почти на 40 % ниже в случае применения алглюкозидазы альфа в сравнении со стандартной симптоматической терапией (ССТ) при горизонте моделирования в 1 год. В случае манифестации БП во взрослом возрасте стратегия применения алгюкозидазы альфа высокоэффективна, но более затратна — 44,1 млн руб./пациент — в сравнении со стандартной терапией. При этом расходы на купирование осложнений БП были меньше наполовину таковых при стандарте. Основные составляющие затрат в группе алглюкозидазы альфа — расходы на препарат, в то время как для пациентов, получающих ССТ, издержки вследствие развития терминальной стадии и последующей гибели больного, затраты на коррекцию осложнений заболевания. Патогенетическая терапия может быть расширена до 16,4 % за счёт ресурсосберегающих последствий применения алглюкозидазы альфа. С учётом рассчитанного социально-экономического бремени БП представляется целесообразным перевод финансирования её лечения на федеральный уровень.
Pompe disease (PD) — a rare disease with progressive muscles weakness, cardiac and pulmonary insufficiency and others vital life-threatening symptoms without enzyme replacement therapy (ERT). Treatment of PD is very expensive and data about social-economic burden of PD in the Russian Federation is absent yet. Analysis of direct costs (cost of ERT, laboratory and others tests, cost of medical devisees etc.) and non-direct costs (personal income losses due to temporary or permanent disability or necessity of care for a sick child, GDP losses etc.) have been calculated for PD with late onset. Direct medical cost in case of alglucosidase alfa use was less on 11.4 % vs standard therapy for PD onset in childhood as well as non-direct non-medical cost on above 40 % less for one year horizon of modelling. Alglucosidase alfa has high efficacy for PD treatment for patients with late onset treatment in adult age, but more costly vs standard therapy — 44.1 mln. RUR / patient / year. Expenditures for PD complications were in 2 times less in case of alglucosidase alfa usage. Cornerstone of expenditures in alglucosidase alfa group are cost of ERT, in the same time in standard treatment group — cost of PD complications, treatment of terminal phase and death. ERT could be extended to 16.4 % due to resource-saving effects of the use of alglucosidase alfa. Calculated socio-economic burden of PD has shown that, it seems appropriate to transfer funding for its treatment to the Federal level.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.